背景

治療ガイダンス

セレザイム検討委員会

海外での中断例・注意事項

先天代謝異常学会

セレザイム供給問題発生時におけるゴーシェ病治療ガイダンス（改訂版）

日本先天代謝異常学会よりゴーシェ病の治療薬『セレザイム』に関するガイダンスが発表されましたので、詳細をご報告致します。尚、これは供給問題発生時における推奨ガイダンスです。製薬会社からの適正供給量に回復したとの報告があるまでのものですので、供給不足期間の終了時には、すべての患者に対して以前に処方されていた投与量による治療を再開してください。

---

2009年8月20日
日本先天代謝異常学会
理事長　遠藤文夫

◆背景◆

２００９年８月１０日（米国時間）、ジェンザイム社より、製品化する前段階のセレザイム原液の廃棄を決定したというプレスリリースが発表されました。廃棄理由は、このセレザイム原液は工場停止前に生産されたものでありウイルスの混入が完全に否定できないため、これらの製品化を清掃・消毒が終了した工場にて行った場合、再度工場がウイルスに汚染されるリスクがあるため、と説明しています。

過日７月２１日、先天代謝異常学会にて｢セレザイム供給問題発生時におけるゴーシェ病治療ガイダンス｣を策定しましたが、ジェンザイム・ジャパン社より、上記のセレザイムの原液廃棄に伴い、世界的にセレザイムの供給量がさらに減少し、９月から年末までを通して全世界で必要量の約 20% しか供給することができず、また、日本においては一時的に供給量が 20% を下回る可能性があるとの連絡を受けました。この緊急事態において、大変遺憾ではありますが供給不足で最も臨床的な影響を受けやすい患者さんを保護するため、｢セレザイム供給問題発生時におけるゴーシェ病治療ガイダンス改訂版｣を作成いたしました。前回のガイダンス策定より短期間での変更は、学会としても大変遺憾に感じておりますが、この緊急事態に日本のゴーシェ病患者さんに対してどのような治療が提供できるのか考えた結果の苦渋の提案であることをご理解頂きたいと思います。

このガイダンスでは１８歳未満の２型ゴーシェ病の患者さんおよび妊娠中の患者さんを供給不足で最も臨床的な影響を受けやすい集団としています。そのほかのゴーシェ病患者さんでは、この期間十分な治療の継続が保障されていませんが、日本のセレザイムの在庫がなくなり、供給不足で最も臨床的な影響を受けやすい患者さんが治療を受けることができなくなる事態だけは避けたく、何卒ご理解の程よろしくお願い申し上げます。現在、ゴーシェ病患者さんをセレザイムで治療している先生方は、本ガイダンスを参考にして頂き治療されることをお願い申し上げます。

セレザイム供給問題におけるゴーシェ病治療ガイダンス（改訂版）