背景

推奨治療ガイダンス

セレザイム検討委員会・投与量半量時の換算表

一般的ガイダンス

ガイダンスを裏付ける根拠

先天代謝異常学会

セレザイム供給問題発生時におけるゴーシェ病治療ガイダンス

日本先天代謝異常学会よりゴーシェ病の治療薬『セレザイム』に関するガイダンスが発表されましたので、詳細をご報告致します。尚、これは供給問題発生時における推奨ガイダンスです。製薬会社からの適正供給量に回復したとの報告があるまでのものですので、供給不足期間の終了時には、すべての患者に対して以前に処方されていた投与量による治療を再開してください。

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2009年7月21日
日本先天代謝異常学会
理事長　遠藤文夫

◆背景◆

2009 年6 月16 日、ジェンザイム社より、Allston 製造工場の6 器あるバイオリアクターのうち1 器でCHO（Chinese hamster ovary）細胞の培養を妨げるウィルスが検出され、ウィルス除去作業のため工場の操業を7 月末まで一時停止するとのプレスリリースが発表されました。ジェンザイム社ではAllston 製造工場で、セレザイム注200U を製造し、日本に供給していることから現在セレザイムで治療を受けている患者さんに影響が出ることが予想されていました。

過日、ジェンザイム社より、今後8 月より3 ヶ月間全ての患者さんへ十分な供給ができない旨の連絡を受けました。この間、医学的な観点から日本のゴーシェ病患者さんへの治療に対しての指針の必要性を認識し、2009 年7 月にセレザイム検討委員会を設置しました。当委員会は、先天代謝異常症およびゴーシェ病専門医師により構成されており、供給不足の期間に患者さんへの影響を最小限に留めるためガイダンスを作成しました。

成長発達段階にある18 歳未満の患者さん、妊娠中の患者さん、治療開始6 ヶ月以内で、まだ血液学的所見が正常化していない患者さんを供給不足で最も臨床的な影響を受けやすい集団とし、本ガイダンスは、これらの患者さんへの影響を最小限にすることを目的としています。現在、ゴーシェ病患者さんをセレザイムで治療している先生方は、これらのガイダンスを参考にしていただき治療されることをお願い申し上げます。

セレザイム供給問題におけるゴーシェ病治療ガイダンス